抗击衰老与神经系统疾病：只差临门一脚？｜药明康德全球论坛实录( 七 )
我确信 ， 再过20年 ， 每种主要神经疾病适应症都拥有能减缓疾病进程的药物 。 我并不认为会出现一种能够治愈神经疾病的药物 。 我们会先找到第一种具有微小效果的药物 ， 对其进行改良 ， 以确保找到一种完全有效的药物 ， 为患者带来真正的改变 。
Howard Federoff博士：我相信大多数人类疾病实际上都是生物网络疾病 。 因此 ， 不会有一个单一的节点成为“万能药” ， 最终要么降低疾病表现的倾向 ， 要么纠正疾病表现 。 所以 ， 我们正在关注基于生物网络的药物发现 ， 这最终将意味着当我们知道了如何调节网络 ， 就可以使用多种药物组合治疗 。 我认为癌症是现在的典型代表 。
我相信这些网络的性质会有所不同 。 对于不同类别的患者 ， 它们将有所区别 。 这不仅仅和患者的实际年龄有关 。 我认为不同患者之间病理生理学将具有根本性的区别 ， 这种差别是可以成药的 ， 但不一定都是用小分子药物 。 可能会有组合疗法 ， 其中可能包括基因疗法 ， 也许甚至包括细胞替代疗法 ， 但这里我认为主要目标是 ， 别再以为单个靶点就足够了 。
尽管具有挑战性 ， 并且不属于医药行业过去涉足的方向 ， 但我认为现在发病机理告诉我们 ， 从遗传学和表观遗传学的角度来看 ， 我们必须开始思考生物网络 。 思考它们的功能 ， 以及如何发展网络 ， 以便生产与临床获益关联的药物 。
Howard Fillit教授：我认为我们从癌症外推来描述的是一种精准医疗模型 ， 在该模型中 ， 我们会发现阿尔茨海默病患者的多种亚型 ， 我们谈论过神经炎症 ， 有些患者有神经炎症 ， 有些则没有 。 我认为在表观遗传学 ， 大脑的代谢紊乱 ， 血管变化这些地方都有差异 。 因此 ， 我认为将会对患者进行分型 。 在过去的五到十年中 ， 我们在生物标志物的神经影像学和血液检查方面取得了革命性的进步 ， 这将为阿尔茨海默病的精准医疗铺平道路 ， 就像它们为癌症铺平道路一样 ， 我们不再认为肿瘤是器官特异性的 ， 而是将肿瘤看作细胞 ， 鉴定它们的表型 。
因此 ， 我认为我们将在生物标志物方面取得巨大进步 ， 这将使精准医疗手段成为现实 ， 不仅可以区分所有这些不同的亚型并通过生物表型表征患者 ， 还可以针对能够解决这些不同表型问题的药物进行临床试验 ， 因此 ， 正如我所说 ， 我们将拥有针对多种通路的联合疗法 。 我认为这将是未来的趋势 。 我们将拥有精准医学的联合疗法 ， 而且我认为我们将会拥有很多药物 。
我要说的最后一件事是 ， 我们的领域至少比癌症落后30-35年 。 我们花了很长时间学习如何进行严格、充分、可靠的临床试验 。 而且我不得不说 ， 举个例子 ， aducanumab研究是我们明确知道患者是谁 ， 什么样的患者入组的首批研究之一 。 我们有一个可靠的生物标志物 ， 它是该药物的靶标 ， 该药物在其药理中起作用 ， 它从大脑中清除了所有淀粉样蛋白 。 最后一步评价该药物是否有效 ， 现在取决于FDA 。 但关键是 ， 在2020年 ， 我们终于可以说 ， 我们知道如何真正进行临床试验 ， 并且今后会越来越好 。 我认为 ， 这些真的会加速2040年时发生的进展 。
Rudolph Tanzi教授：我同意小组成员在回答这个问题时所说的一切 。 但我认为在2040年 ， 未来人们将会回头来看现在的我们 ， 并且为我们在大脑退化到功能失调的地步才开始治疗感到震惊 ， 这种应对神经变性的方法在他们看来是荒谬的 。 而且 ， 我们还将会有早期预测项目 ， 根据遗传学决定你何时需要开始进行早期检测 ， 根据血液测试以及必要时的成像或数字技术进行早期检测 ， 然后设立可执行的预防措施 。
然后在这时 ， 你开始应对那些早期病理 。 我想说 ， 如果淀粉样蛋白是火柴 ， 缠结就是扩散的灌丛火 ， 如果慢性创伤性脑病（CTE）是火柴 ， 缠结就是灌丛火 。 20岁时在橄榄球运动中撞到头 ， 可能要到50岁才会得CTE 。 所以这些疾病需要时间 。 因此 ， 如果您想应对斑块和缠结等早期病理 ， 则必须在出现症状之前十年或更早进行干预 。 我并不感到惊讶 ， 如果你要针对淀粉样蛋白 ， 面对已经患有痴呆症的患者 ， 他已经出现了严重的神经炎症 ， 那么你所做的就像试图通过熄灭火柴来扑灭森林大火一样 。
因此 ， 我认为我们必须认识到这一点 。 FDA应该与我们合作 ， 未来将是早期预测 ， 早期发现 ， 早期干预 ， 结合针对斑块和缠结 ， 还有基因显示的神经炎症的发展步骤 。 但是现在 ， 如果我们真的有到2040年会出现症状的患者 ， 我们就必须做出切实的反应 ， 我认为唯一的希望就是扑灭神经炎症的森林大火 。 现在吹灭火柴和斑块、缠结的灌丛火已经为时已晚 。
推荐阅读
- 护肝明目的食物有哪些
- 山楂的功效与作用 山楂汤帮你排毒补胃
- 哪些食物能延缓衰老呢
- 脾胃虚的人吃什么好呢
- 中医食疗与保健 四款药膳滋阴补肾有疗效
- 莲子的功效与作用 莲子养生药膳方
- 生姜的功效与作用 生姜泡茶有哪些功效？
- 当归如何补血益气 当归的功效与作用及禁忌
- 糖尿病人能吃粗盐吗
- 痛风如何治疗 自然疗法可以治疗痛风