从复星凯特的奕凯达?(阿基仑赛注射液)到药明巨诺的倍诺达(瑞基奥仑赛注射液) , 短短3个月里两款CAR-T细胞治疗产品接连获批上市 , 2021年也因此被视为是中国的CAR-T商业化元年 。
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CAR-T疗法 , 全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy , 即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法 , 目前已在血液肿瘤(如急性白血病、非霍奇金淋巴瘤、骨髓瘤)的治疗上展示出显著的疗效 。 以全球首位接受试验性CAR-T治疗的白血病患儿艾米莉(Emily Whitehead)为例 , 从2012年至2021年 , 迄今其已无癌生存长达9年 , 达到了“临床治愈”的目标 。
不过 , 疗效神奇并非万事大吉 , 因为是一种一对一的个人定制产品 , CAR-T产品有着高昂的研发、质量管理和生产成本 。 并且以现有的工艺和质量控制标准 , 降低成本还不是一件容易的事 。
高成本带来高定价 , 也把很大一部分经济条件有限的患者拦在了门外 。 因此 , 如何解决支付问题 , 几乎就成了CAR-T在中国能否顺利商业化落地的一大关键 。
CAR-T疗法登陆中国
什么是CAR-T细胞治疗?简单来说 , 就是通过对病人的T细胞进行基因改造 , 使T细胞拥有识别并杀死癌细胞的能力 。
T淋巴细胞是生物体内最重要的免疫细胞之一 , 在机体免疫系统中发挥着重要作用 。 如果T细胞功能出现异常 , 就可能无法识别和杀灭肿瘤细胞 , 从而导致肿瘤的发生 。
CAR-T疗法将癌症患者体内的T细胞分离出来 , 利用基因工程对其进行改造 , 给T细胞装上识别癌细胞表面抗原的“嵌合抗原受体”(CAR) , 使其重新恢复抗击癌细胞的功能 , 然后再把它们输回人体去对抗癌细胞 , 以达到治疗癌症的作用 。
复星凯特的阿基仑赛注射液于6月22日获国家药品监督管理局(NMPA)批准上市 , 这也是中国首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品 , 主要用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r LBCL)成人患者 。
大B细胞淋巴瘤(LBCL)主要包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL) , DLBCL也是成人非霍奇金淋巴瘤(NHL)中最常见的一种类型 , 其发病率占非霍奇金淋巴瘤(NHL)的31%~34% , 在亚洲国家一般高于40% 。
据相关统计 , 中国每年新发NHL病人约八、九万人 , 其中一线治疗后被评估为难治或复发DLBCL患者预计在一万人左右 。
据上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任医师许彭鹏介绍 , 对于初治DLBCL患者 , 一线治疗金标准仍是R-CHOP(利妥昔单抗+环磷酰胺+多柔比星+长春新碱+泼尼松)方案 。
“通过一线标准的化疗或靶向治疗之后 , 原则上60%~70%的患者是可以治愈的 , 而且因为绝大多数药物都已经纳入医保 , 患者的治疗负担并不重 。 ”许彭鹏表示 。
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