注射液|天价“神药”变百姓“药神”并非遥不可及

【注射液|天价“神药”变百姓“药神”并非遥不可及】“120万元打一针 , 让癌细胞消失”——最近 , 中国首款获批的CAR-T药物刷屏网络 。 如此专业的医学术语登上热搜 , 既因为百姓对健康的高度关注 , 也折射出在天价“神药”到百姓“药神”之间 , 还有一段长长的路要走 。
所谓CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)药物 , 通俗地解释就是通过采集患者自身的T细胞 , 在体外通过基因工程修饰 , 使其变成一个装了GPS的“超级战士” , 重新输回患者体内后 , 能有效识别并杀伤肿瘤细胞 。 相比传统的手术、化疗和放疗 , CAR-T疗法通过调动病人自身的免疫系统来攻击肿瘤细胞 , 给癌症患者带来了新选择和新希望 。
今年6月 , 复星凯特开发的阿基仑赛注射液成为中国首款获批的CAR-T药物 。 今年8月 , 国内首例通过该款CAR-T药物治疗的淋巴瘤患者 , 在上海交通大学医学院附属瑞金医院出院 。 据媒体报道 , 自从上海的陈女士采用阿基仑赛注射液治疗1个多月后 , 发现体内暂时没有癌细胞 , 目前症状得到完全缓解 , 但后期仍需随访 。 网络上流出的销售订单显示 , 阿基仑赛注射液零售价为120万元/袋 。
CAR-T的疗效令人鼓舞 , 但120万元的天价也令人咋舌 。 好疗效和高价格这道选择题 , 因为承载了人们对生命健康的期待 , 显得格外沉重 。
怎么看待天价“神药”?从治疗原理看 , CAR-T作为一款个体化、定制化药品 , 每个产品都来自患者自身的T细胞 。 从对患者进行采血直至回输 , 一共经历几百个步骤 。 各个环节需要投入大量资源 , 每个批次都要求进行严格的质量检测 。 且不论已投入的大量研发费用 , 在起步阶段生产成本高企往往是难以避免的 。
其实 , 药品定价是一门“民生经济学” , 需要在药物疗效、企业利润和百姓可负担性之间找到一个平衡点 。 单纯地偏向哪一方 , 都会让这款药物自身的“生命力”大打折扣 。
对CAR-T来讲 , 当前降成本还有不少挖潜空间 。 包括对药品生产所需要的进口辅料和耗材加快国产替代 , 通过持续的技术研发推动自体CAR-T向通用CAR-T转变 , 引入商业保险降低支付压力等等 。 通过降成本、降售价 , 让更多的患者受益 , 从而进一步摊薄制造成本 , CAR-T产品的生产使用才会进入一个“正向反馈” 。
最后 , 监管也要为创新药的上市和应用创造良好环境 。 近年来 , 我国药品监管部门在药品审评审批改革方面的努力有目共睹 , 首款CAR-T的获批上市也受益于此 。 但获批只是第一步 , 创新药从上市到进入医院、触达患者 , 中间还有一系列的环节要打通、路障要清除 。
继复星凯特之后 , 由药明巨诺开发的国内第二款CAR-T也已获批 。 更多“选手”进入 , 有利于营造一个良性竞争的环境 。 同时 , CAR-T市场的扩大和成熟 , 也为未来的国家医保谈判创造了条件 。

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