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抗衰老基因疗法，是美好的前景，还是无良的骗局？( 三 )


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Liz Parrish和Bill Andrews在视频中对谈、讨论Parrish和Williams彼此相识已久 ， 尽管他们很少会面 。 两人一起出现在BioViva的YouTube频道的多个视频中 ， 谈论抗衰老的不同遗传学方法 。 在这些对话中 ， Parrish时不时会提及自己公司与罗格斯大学（Rutgers University）的合作研究 。 而在其他的视频中 ， 她还提到了哈佛大学的George Church 。 浮出水面的大佬2018年 ， BioViva开始资助罗格斯大学微生物学家朱桦（Hua Zhu）对疱疹病毒的研究工作 。 助工作 。 在过去几年中 ， 朱桦团队一直以小鼠为实验动物 ， 对一种重组巨细胞病毒（recombinant cytomegalovirus）进行测试 ， 看它是否能替代常用的腺伴随病毒（AAV） ， 作为基因治疗的载体 。 朱桦向STAT采访人员介绍了实验室一项尚未发表的工作：他们用装载了一些抗衰老基因（包括端粒酶）的重组巨细胞病毒感染小鼠 ， 结果显示 ， 与对照组的小鼠相比 ， 注射了携带抗衰老基因的重组巨细胞病毒的小鼠的寿命延长了约40％ ， 效果“非常显著”（very significant） 。 抗衰老基因疗法，是美好的前景，还是无良的骗局？
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左：朱桦；右：George Church哈佛大学罗伯特·温斯罗普基因学讲座教授George Church一直在参与朱桦实验室的小鼠研究 ， 在实验室即将发表的论文中 ， Church位列共同作者（co-author） 。 同时 ， 作为全球知名的基因工程学家 ， Church至今一直担任着BioVova的科学顾问 。 在接受STAT采访时 ， 他说他知道BioViva一直对端粒酶基因疗法的临床试验感兴趣 ， 但他并不清楚公司合作伙伴在为墨西哥的试验疗法付费 。 2015年 ， Church实验室曾接受并分析了Williams在波哥大试验中采集的Parrish的部分血液样本 。 STAT追问他是否收到了来自IHS计划的老年痴呆患者的样品和数据 ， Church否认了 。 生物伦理学家Turner担心 ， 像Church这样的名人科学家正在为一项可能危害人们的行动提供信誉——脱离监管的人体临床试验会给被试带来极大的风险 。 Turner认为：“这些公司的活动从许多方面看都令人不安 ， 你不会希望知名研究机构的学者为它们提供保护功能（protective function） 。 ” “因此 ， 如果他（George Church）打算让这样的企业借用自己的名字 ， 就有责任阻止它们做错事 。 ”对此 ， Church回应说：“对罗格斯大学（与众不同的）小鼠实验提供一点帮助 ， 是不是就算‘提供了保护功能’？”“过去我曾强调要支持一些适当的临床试验 ， 现在我仍然这样强调 。 ”几天前 ， IHS计划在墨西哥的六人试验被STAT公开后 ， Church联系了Parrish 。 他对STAT说：“我认为媒体的评论是有道理的 ， 因此我已联系了Liz ， 希望进一步澄清并改变某些方面 。 ”抗衰老基因疗法，是美好的前景，还是无良的骗局？
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【抗衰老基因疗法，是美好的前景，还是无良的骗局？】墨西哥六人试验所涉及的相关主要人员关系一览（点击看大图）（作者制图）是谁向IHS提供了试验材料？诡异的是 ， 到现在为止 ， 没人知道IHS计划是在哪里获取治疗所需的病毒载体 。 朱桦称 ， 他的实验室只做小鼠 ， 他也从未参与过用于人类的病毒载体研究 。 Parrish也说BioVivo没有提供试验材料：“我们没有能力制造载体 。 ”她说 ， 她的小组所扮演的角色是分析6个病人的治疗数据 。 加州生物技术公司Virovek供应着全美大多数科研机构所需的腺伴随病毒载体（AAV） ， 有没有可能是它？STAT前往询问它是否为IHS或Williams的任何一项试验提供材料 ， Virovek也没有回应 。 通常 ， FDA对基因疗法所用的载体也有很高的要求 。 载体的生产工艺是一个成功的基因疗法的重要部分 。 载体的纯度和完整性直接影响基因疗法效果和毒性 。 生物科技公司Solid Bioscience有一项针对杜氏肌营养不良症的基因疗法 ， 临床出现严重副作用被FDA暂停将近一年 ， 直到他们改进了病毒载体的生产工艺 ， 才被批准重新开始临床试验 。 不知道病毒载体的来源 ， 这6位患者得到的安全保障更加微渺了 。 但试验的主办者们并不在意这些 。 最重要的是 ， 他们马上就要有数据了 。 Parrish说 ， 她的小组已经对这批患者跟踪了8个月 ， 她希望六月初能与公众分享这8个月的数据结果 。 Andrews无法掩饰心中的欢喜：“我渴望看到数据 。 ”尽管他现在已经是BioViva的竞争对手 ， 但他希望现在能看到他的理念成真 。 相比之下 ， Church显得较为谨慎 。 他很清楚 ， “目前端粒酶疗法只在动物身上有效” ， 这项技术是否成熟到可以在人身上使用 ， 还是个很复杂的问题 。 学界最大的担忧是端粒酶能够把健康的细胞转化为无限分裂的恶性细胞 ， 导致癌症 。 同时 ， 他的谨慎伴随着乐观：“我认为问题还是在于端粒酶 。 我不会掩饰问题 ， 我不确定现在能不能用于人 ， 但是快了 。 很快了 。 ”这位资深基因工程学家也应该很清楚 ， 如果动物实验的结果都能在人身上轻易重复 ， 现有的大部分疾病早就被攻克了 。 要证明一种药物对人安全有效 ， 必须经过严谨的临床试验 ， 不是随便给几个人试试就能下结论的 。 参考资料https://www.statnews.com/2021/05/03/six-patients-with-dementia-went-to-mexico-for-unproven-gene-therapy-biotech-ceo-claims/https://www.technologyreview.com/2019/12/06/131657/buyer-beware-of-this-1-million-gene-therapy-for-aging/https://www.technologyreview.com/2015/10/14/165802/a-tale-of-do-it-yourself-gene-therapy/

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