中国商报 ?建立罕见病保障机制 符合条件的药品已基本纳入医保
【中国商报|?建立罕见病保障机制 符合条件的药品已基本纳入医保】中国商报/中国商网 （记者 李孟）“瓷娃娃”“睡美人”的名字听上去很美好 ， 但在医学界 ， 这些名字却是指成骨不全、克莱恩-莱文综合症这些残酷而痛苦的罕见疾病 。 每年2月的最后一天是国际罕见病日 ， 如何为罕见病患者建立用药治疗保障机制 ， 成为社会关注的热点 。
罕见病是指发病率极低的疾病 ， 又被称为孤儿病 。 罕见病大多属于先天性疾病 ， 致残、致死率较高 ， 部分罕见病属于慢性病 ， 甚至会伴随患者终身 。 2018年5月 ， 国家卫健委等五部门联合制定《第一批罕见病目录》 ， 将白化病等121种疾病确定为罕见病 。
用药问题 ， 是困扰罕见病患者的重要难题 。 2020年8月 ， 一支脊髓性肌萎缩症（SMA）用药诺西那生钠注射液的价格高达70万元 ， 曾引发争议与讨论 。
像诺西那生钠注射液一样的、在市场上处于垄断地位的孤儿药并非个例 。 由于罕见病总体发病率较低 ， 用药市场较小 ， 罕见病用药研发动力不足 ， 高昂的研发成本最终也体现在较高的药品价格上 。 部分罕见病患者难以承担高昂的用药费用 ， 治疗也受到影响 。
近年来 ， 罕见病患者受到更多关注 ， 关于将罕见病用药纳入医保的建议也不时出现 。 国家医保局对此回应表示 ， 目前符合条件的罕见病药品已基本纳入了基本医疗保险支付范围 ， 并为贫困罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道 。 2019年国家医保目录调整中 ， 将原发性肉碱缺乏症、青年帕金森等罕见病用药纳入了目录 ， 并通过准入谈判将肺动脉高压、C型尼曼匹克病等罕见病用药纳入了目录 ， 药品价格大幅下降 。 但是 ， 对于部分价格特别昂贵的特殊罕见病用药 ， 由于远超基金和患者承受能力等原因 ， 无法被纳入基本医保支付范围 。
如何建立罕见病保障机制？国家医保局此前回应表示 ， 下一步将研究探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制 。
在鼓励罕见病治疗药品研发方面 ， 截至2020年5月底 ， 有关部门已将71件治疗罕见病的注册申请纳入优先审评程序 ， 大大加快了产品研发和上市的进程 。 对列入罕见病药品制剂及原料药目录的药品实施税收优惠 ， 加快推进罕见病治疗临床急需境外新药的上市 。
在治疗用药费用方面 ， 目前我国已有200多种重大疾病保险产品将一些罕见病纳入保障范围 ， 多数商业医疗保险产品将罕见病患者医疗费用纳入保障范围 ， 为罕见病患者提供就医费用保障 。
除了解决罕见病患者的用药问题外 ， 如何治疗和预防罕见病也是重中之重 。 据了解 ， 大部分罕见病由遗传因素导致 ， 进行疾病筛查是预防罕见病的重要手段 。 目前 ， 国家卫生健康委员会正在不断健全全国新生儿疾病筛查网络 ， 对包括罕见病在内的新生儿出生缺陷进行筛查 。
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