最新消息|Flagship Pioneering投资的新公司押注tRNA来治疗“数千种疾病”

据TechCrunch报道,本周二,Moderna背后的主要投资者Flagship Pioneering宣布,他们对RNA感兴趣的公司的投资组合又增加了一个 。在围绕mRNA炒作了一年之后,一家名为Alltrna的新公司现在将专注于开发基于转移RNA或tRNA的药物 。

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正如Flagship的创始合伙人和Alltrna的联合创始首席执行官Lovisa Afzelius告诉TechCrunch的那样,Alltrna的论点是,一种tRNA可以用来治疗“数千种疾病” 。该公司在过去的三年里一直处于原型模式,其30人的团队一直在开发一个用于tRNA治疗的“平台” 。
“这是一个非常关键的分子,”Afzelius说 。“然而,直到现在,它作为一种方式被完全忽视了 。我们所开发的是一个广泛的tRNA平台,使我们能够探索tRNA生物学的全部内容 。”
Moderna和辉瑞公司的COVID-19疫苗已被证明是mRNA技术所能做到的一个相当有说服力的证明 。但今年也是为其他替代性RNA项目提供资金的重要一年 。
5月,Flagship公司投资了Laronde公司,该公司的目标是在未来十年内开发100种不同的Endless RNA(eRNA)产品和药物项目(eRNA是Flagship公司专门开发的一种RNA,旨在延长某些药物的治疗效果,或在体内创造治疗性蛋白质的"持久性"表达) 。
Laronde在今年继续在B轮融资中筹集了一笔资金,投资方包括Flagship以及T. Rowe Price、CPP investments、Fidelity Management and Research Company、Federated Hermes Kaufmann Funds和BlackRock管理的基金和账户 。
基于tRNA的药物的想法仍然相对较新,但它开始吸引更多的关注 。C&EN在2021年9月报道,三家初创公司ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics和Tevard Biosciences都集体筹集了2.4亿美元来开发基于tRNA的治疗方法 。
Alltrna在tRNA上的最大卖点是它有可能干预大量的疾病 。Flagship的负责人、Alltrna的联合创始人兼首席创新官Theonie Anastassiadis认为,tRNA有能力控制"翻译的许多方面" 。
TRNAs还可以纠正因错误的遗传密码而产生的问题 。一些基因可能包含突变,作为过早的 “停止”标志 。这些“停止”符号告诉身体停止制造某些蛋白质,即使该蛋白质并不完整,导致并发症 。过早的终止密码子在遗传疾病中是一个重要的角色,可能与所有遗传性疾病或癌症中的10%至三分之一有牵连 。
Afzelius说,工程tRNAs背后的想法是,无论如何,它们可能会读取这些停止信号,但无论如何都会组装完整的蛋白质 。
【最新消息|Flagship Pioneering投资的新公司押注tRNA来治疗“数千种疾病”】“这些实际的停止密码子在成千上万的疾病中可能是相同的 。在所有这些蛋白质中都有相同的氨基酸需要被插入 。”她说:“我们实际上可以在那么广泛的遗传疾病中使用相同的tRNA药物 。”

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