Mammoth|Mammoth Biosciences与Vertex达成近7亿美元的CRISPR基因编辑治疗合作协议
Mammoth Biosciences与Vertex达成近7亿美元的CRISPR基因编辑治疗合作协议
文/Robert Hart
内容梗概：
本周二 ， 将基因编辑Crispr技术用于药物和诊断的生物技术公司Mammoth Biosciences宣布已与以囊性纤维化疗法闻名的生物技术巨头Vertex Pharmaceuticals签署协议 ， 共同开发针对基因疾病的直接注入体内的新疗法 。 这表明基因疗法在经历了多年的挫折后 ， 将会成为主流医学应用 。
关键事实：
Mammoth将获得4,100万美元的预付款 ， 这笔交易将利用其基因编辑Crispr工具开发针对两种基因疾病的体内基因疗法 。
体内基因疗法被设计成直接注入体内 ， 编辑患者的基因来治疗疾病 ， 这与体外疗法不同 ， 体外疗法是在实验室改变细胞 ， 然后再返回体内 。
如果Mammoth在这两个项目中达到某些研究、开发和商业目标 ， 该公司将获得高达6.5亿美元的资金 ， 而Vertex将为这两家公司合作的任何产品支付专利使用费 。
基因治疗——一种用健康基因替代缺陷基因的潜在治疗方法——在技术上已经可行了几十年 ， 但它通常还不够精确 ， 无法用于临床 ， Crispr可以改变这一点 。
Vertex公司的首席科学官David Altshuler表示 ， Mammoth公司的超小型Crispr系统将通过直接编辑患者体内的基因 ， 为该公司提供“另一套解决我们感兴趣的许多疾病的工具” 。
关键背景：
Crispr（规律间隔成簇短回文重复序列）是一种源自细菌免疫系统的强大基因编辑工具 。 这项技术的先驱Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna因其研究成果共同获得了2020年的诺贝尔化学奖 。 Doudna和三位福布斯Under 30上榜者Trevor Martin Janice Chen以及Lucas Harrington共同创立了Mammoth Biosciences 。 科技领域的一家独角兽公司——Mammoth——正在构建一个蛋白质工具箱 ， Crispr依赖这些蛋白质来编辑基因组 ， 该公司希望它的超小蛋白质在基因疗法直接应用于人类方面更有用 。 该平台还可用于诊断 ， 包括冠状病毒和国防资金 ， 以检测新出现的生物威胁 。
重要引文：
Mammoth首席商务官兼治疗策略主管Peter Nell表示 ， 该公司认为 ， 在体内基因编辑疗法的“系统性和定向注入方面” ， 这种超小型Crispr系统可能会成为“游戏规则的改变者” 。
我们不知道的是：
这两家公司没有说明他们的合作目标是哪些基因疾病 。 Vertex已经有了许多治疗囊性纤维化的药物 ， 这是治疗该病的游戏规则改变者 ， 也是公司的巨大利润来源 ， 并有项目进一步发展这一领域 。 它还拥有一个“快速扩大的管道” ， 用于治疗镰状细胞病、地中海贫血、杜氏肌营养不良和1型糖尿病等疾病的细胞和基因疗法 。
【Mammoth|Mammoth Biosciences与Vertex达成近7亿美元的CRISPR基因编辑治疗合作协议】
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