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蛋白|里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病

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蛋白|里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病
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研究人员首次利用CRISPR治疗罕见致命肝病 ， 该方法依赖一种包含编码DNA剪切酶的mRNA和另一种将其引导到特定基因序列的RNA 。 图片来源：ELLA MARU STUDIO
一直以来 ， 人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病 ， 需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中 ， 从而实现DNA切割 。 近日 ， 英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中 ， 并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质 。 近日 ， 相关研究结果发表于《新英格兰医学杂志》 。
虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状 ， 但初步数据让人们对这种一次性治疗的效果感到兴奋 。 未参与该研究的美国宾夕法尼亚大学基因编辑研究员、心脏病学家Kiran Musunuru说：“它超出了我所有的预期 。 ”
【蛋白|里程碑！伦敦大学研究人员使用“基因剪刀”首次治疗遗传病】在治疗过程中 ， CRISPR技术能使一种突变基因失活 。 该突变基因会导致人体肝细胞产生一种错误折叠的蛋白质 ， 这种蛋白质被称为转甲状腺素（TTR） 。 它会在人体的神经和心脏上积聚 ， 导致神经疼痛、麻木和心脏病 。
虽然对大多数疾病来说 ， 这种疗法意味着以某种方式将CRISPR成分或基因指令注射到血液中 ， 然后在一个器官或组织上找到了治疗靶点 ， 这无疑是一个巨大的挑战 。 不过该疗法在肝脏中可能更容易实现 ， 因为肝脏会吸收外来颗粒 。
在该研究中 ， 研究人员为患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的4男2女 ， 注射了含有两种不同RNA的脂质粒子：一种编码Cas蛋白质的mRNA ， 可以剪断DNA；还有一种向导RNA ， 可以把前者导向TTR基因 。
该研究负责人、伦敦大学Julian Gillmore表示 ， 28天后 ， 接受两剂治疗中较高剂量治疗的3名患者的TTR水平下降了80%～96% ， 与药物治疗组的平均水平（TTR水平下降约81%）持平或更好 。
研究人员表示 ， 接受CRISPR治疗的患者可能需要几个月才能看到症状减轻 。 尽管该疗法的短期副作用很少 ， 但随着时间的推移 ， 相关问题可能会显现 ， 比如 ， CRISPR可能会在错误的DNA位置（包括非肝细胞）进行切割 ， 并引发癌症或其他问题 。
然而 ， 在加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna看来 ， 这项新工作“在能够灭活、修复或替换身体任何部位的致病基因方面 ， 迈出了关键的第一步” 。
(本文来自澎湃新闻 ， 更多原创资讯请下载“澎湃新闻”APP)

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