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新浪科技综合|全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布

1 全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 期结果公布

来源：丁香园
近日 ， 再生元制药公司（RegeneronPharmaceuticals）和 Intellia Therapeutics 报告 ， 在研 CRISPR 体内基因组编辑疗法 NTLA-2001 在 1 期临床试验中获得积极结果 ， 具有治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力 。

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图源：Science News
6 月 26 日 ， 该研究结果发表于 NEJM 杂志 ， 论文题为 CRISPR-Cas9 In Vivo Gene Editing for Transthyretin Amyloidosis 。

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图源：<em>NEJM</em>
ATTR 患者由于 TTR 基因发生特定突变 ， 导致肝脏产生错误折叠的转甲状腺素蛋白 。 NTLA-2001 通过非病毒脂质纳米颗粒（LNP）递送 ， 可以肝脏特异性敲除 TTR 基因 ， 从而降低 TTR 蛋白的表达 。
【新浪科技综合|全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布】该临床试验入组 6 名 ATTR 患者（4 男 2 女） ， 其中 3 名接受剂量为 0.1 mg/kg 的 NTLA-2001 的治疗 ， 另外 3 名接受剂量为 0.3 mg/kg 的相同疗法的治疗 。
在接受较大剂量治疗的 3 人中 ， 2 人体内 TTR 的水平下降了 80~96% ， 而目前针对该疾病的标准疗法通常将这一指标平均下降 81% 。
在安全性方面 ， 截至接受治疗后 28 天 ， NTLA-2001 表现出良好的安全性 ， 未发现严重不良事件和肝脏问题 。 并且治疗剂量的遗传 NTLA-2001 并未产生脱靶效应 。
该研究首次通过血液注射 CRISPR 成功治疗遗传性疾病 ， 甚至可能成为第一种彻底治愈该类疾病的方法 。 （来源：Science News ， NEJM）

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