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国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市( 二 )


FDA咨询委员会成员、约翰·霍普金斯大学布隆伯格公共卫生学院（Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health）内科医生、流行病学家和药物安全和有效性专家G.凯勒·亚历山大（G. Caleb Alexander）认为 ， 该公司利用事后分析来解释数据 ， “这就像德州神枪手谬误——先射击 ， 再画靶” 。
既然如此 ， 为何这款新药还能通过美国FDA的审批？

国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市
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图片来源：图虫创意
全球每年新增千万病例 ， 治疗药物需求迫切
首先 ， 需要明确的是这款药物审批上市的途径 。
Aduhelm的上市途径是美国一项特有的政策——加速审批通道（Accelerated Approval ， AA） ， 也就是通常所理解的绿色通道 ， 属于附条件上市 。 一般而言 ， FDA需要遵循咨询委员会的建议 ， 即获得两项令人信服的研究结果才能通过一款新药的审批 。 当然也有例外 ， 即针对尤其缺乏治疗方法的严重疾病 ， 如阿尔兹海默病 。
简单来说 ， AA途径就像一份合约：如果后续研究证明 ， 已通过审批的药物并不能延长患者预期寿命 ， 也无法改善病情 ， 审批就会被撤销 。
实际上 ， FDA也意识到Aduhelm的临床试验数据并不完整 ， 因此要求该公司在该药上市后须进行四期验证性临床试验 。 也就是说 ， 若Aduhelm没有通过四期验证性临床试验 ， FDA会对其作退市处理 。
贾龙飞认为 ， 虽然该药物在经过美国FDA审批的过程当中经历了曲折 ， 但最终仍然通过了审批 ， 这说明美国FDA认为该药物对AD是有治疗作用的 。 “同时 ， FDA保持着严谨的态度 ， 要求该药上市后再进行临床试验证明其有效性 ， 这其实是一种附条件的批准上市 ， 这在国际药物审批流程中较为罕见 。 ”
在贾龙飞看来 ， 快速获得审批的其中一个很重要原因是阿尔兹海默病的发病率和患者人数都呈现逐年上升的趋势 ， 市场和患者对AD的治疗药物需求都十分迫切 。
根据世界卫生组织2020年更新的数据 ， 目前在全球范围内 ， 约有5000万人患有阿尔兹海默病 ， 且每年新增近1000万病例 。 预估60岁及以上的一般人群中患阿尔兹海默病的比例为5%至8%之间 ， 预计2030年全球阿尔兹海默病患者总人数将达到8200万 ， 2050年将达到1.52亿 。
此外 ， 在研药物上市需要相当长的时间 。 以美国来说 ， 据外媒报道 ， 美国目前已有的几款可能比Aduhelm更有效的药物 ， 均处于临床试验阶段 ， 至少要等三、四年才有可能获得FDA的审批 。 这对于阿尔兹海默病患者及其家属而言 ， 是漫长而煎熬的等待 。

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多一个治疗选择 ， 多一个治愈机会
与医界多数专家的怀疑态度不同 ， 神经病学主任兼巴特勒医院（Butler Hospital）记忆与衰老项目主管斯蒂芬·萨洛维（Stephen Salloway）支持该药物的审批上市 ， “数据确实有问题 ， 我理解人们的担忧 ， 但FDA显然也很为难 。 我倾向于为患者提供多种治疗选择 。 ”
在安全评估试验和三期临床试验中 ， 萨洛维负责17名参与者 ， 其中有10名在试验后数年保持了相对稳定的认知能力 ， 另外7名参与者的认知能力下降速度如常 。
“Aduhelm并不是对每一位患者都有效 ， 但试验结果证实确实有人获得了较好的疗效 。 ”萨洛维说道 。
南加州大学（University of Southern California）阿尔兹海默病疾病中心（California Alzheimer’s Disease Center）主任郎·施耐德（Lon Schneider）表示 ， 评估Aduhelm有效性的其中一个难点 ， 在于对早期AD患者而言 ， 不论是否服药 ， 其认知能力的下降速度都较为缓慢 。
美国部分专家表示 ， 在一项满分18分的记忆力、问题解决能力以及生活能力的评分测试中 ， 该药能为患者带来的改善程度仅占0.39分 。 但支持者及许多AD患者认为 ， 即使只是稍稍减缓病情恶化的进程 ， 也有意义 。
美国阿尔兹海默病协会（Alzheimer’s Association）首席科学家玛丽亚·卡里略（Maria Carrillo）承认 ， “试验数据有很多问题” ， 但一想到AD患者如今残酷的生存现状 ， 该协会还是支持给患者尝试的机会 ， 而不是寄希望于数年之后的某一款药物 。
贾龙飞则表示 ， 如果后期临床试验结果证明Aduhelm有效 ， 该药将来就可以作为是一款确定对AD有效的治疗药物 。 而且基于现在临床上对这款治疗AD药物的需求 ， 它一定会被广泛地推广和使用 。

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