易坊好文馆

  1. 首页 > 健康养生 >

国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市


作者：凌武娟、张译文
时隔近20年 ， 美国食品药品监督管理局（FDA）于6月7日批准了一款治疗阿尔兹海默病（Alzheimer’s disease ， AD）的新药阿杜卡努单抗（aducanumab） ， 品牌名为Aduhelm 。 在美国所有已批准用于AD的疗法中 ， 这是第一款也是目前唯一一款治疗阿尔兹海默病本身 ， 而不是仅缓解阿尔兹海默病症状如焦虑、失眠的药物 。
消息一经公布 ， 便引起了国际社会的广泛讨论 ， 有人为之欢呼 ， 也有人敲响警钟 。
FDA独立咨询委员会（Independent Advisory Committee）和部分医学专家认为 ， 就Aduhelm的有效性而言 ， 目前尚无有力证据证明该药可以通过审批 ， 进入市场 。

国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市
本文插图


图片来源：图虫创意
获批新药究竟为何方“神圣”？
Aduhelm由美国渤健（Biogen）公司和日本制药公司卫材（Eisai）联合研发 ， 是一款静脉注射药物 ， 治疗对象是患有轻度记忆和思维问题的患者 ， 即早期AD患者 。 渤健和卫材公司声称 ， 使用该药能够减缓这类患者认知能力下降的速度 。
副主任医师贾龙飞来自于国内顶尖神经内科专家贾建平领衔的首都医科大学宣武医院神内疾病高创中心 ， 他告诉健康界 ， 阿尔兹海默病的主要病因是大脑中沉积了过多的病理蛋白Aβ ， 而Aduhelm属于单克隆抗体 ， 其靶点正是这些病理蛋白Aβ 。 也就是说 ， 理论上 ， 该药物可帮助降解和清除Aβ ， 这也是该药物的一个基本作用机制 。
【国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市】显然 ， 该款药物与现有的AD治疗药物仅缓解疾病症状有明显不同 。 但任何新药的价格都不会太低 ， 这款药物也不例外 。
据悉 ， Aduhelm需每月注射一次 ， 患者若批量购买 ， 单次注射价格约为4312美元（约合人民币2.8万元） ， 一年花费高达5.6万美元（约合人民币35.8万元） 。 患者在用药过程中还需要定期做脑成像 ， 以检测是否出现脑水肿 ， 这期间的检测费用可能达数万美元 。
价格如此高昂的药物 ， 其疗效是不是很好？
今年5月 ， 美国临床和经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review）发布的一份报告草案显示 ， Aduhelm的“试验数据并不充分 ， 不足以得出‘Aduhelm的益处大于危害’或‘Aduhelm确实能够减缓AD病程’的结论” 。
这也是该药获批后备受争议之处 ， 医界认为这款新药很可能是“昂贵且无效的” 。

国内专家：阿尔兹海默病新药为附条件上市，疗效若不确切或被退市
本文插图


图片来源：图虫创意
两项试验 ， 两个矛盾的结果
值得注意的是 ， 渤健和卫材公司对该款药物进行了两次三期临床试验 ， 但却得到了互为矛盾的结果 。 初次试验表明 ， 高剂量的Aduhelm可以稍微缓解阿尔兹海默病患者认知能力下降的问题 ， 而第二次试验则显示 ， 使用Aduhelm没有任何疗效 。
导致的结果是 ， 这两次三期临床试验均未完成 ， 便提前结束 。 因为在试验开始一段时间后 ， 一个独立的数据监测委员会表示 ， Aduhelm似乎没有显示任何疗效 ， 于是两项试验均于2019年3月提前终止 ， 37%的参与者都未能完成为期78周的试验 。
同年10月 ， 该公司宣布 ， 在评估318名参与者的数据之后 ， 它在1项试验中发现了积极的数据 。 数据表明 ， 注射最高剂量的组别数据显示 ， Aduhelm有效减缓了认知能力的下降 ， 达22% ， 且预计将在18个月内持续减缓4个月 。
根据统计学数据 ， 其他组别 ， 包括高剂量、低剂量、最低剂量和安慰剂共4组的数据显示 ， Aduhelm没有带来任何显著改善 。
对此 ， 渤健和卫材公司解释称 ， 现有AD治疗药物如此之少 ， 因此1次积极的试验结果、1次小型安全试验以及Aduhelm对于AD中关键蛋白的攻击能力 ， 应该足以证明此次审批的合理性 。
其中所说的关键蛋白就是AD患者脑部的淀粉样蛋白斑块 。 美国部分专家表示 ， 此前已经出现了许多同样针对淀粉样蛋白斑块的药物 ， 但均没有减缓AD患者的病程 。 淀粉样蛋白斑块疗法理论虽然长期存在 ， 但终究还没有得到证实 。 如果Aduhelm确实有效 ， 反而能佐证这一理论 。
妙佑医疗国际（Mayo Clinic）临床神经学专家大卫·克诺普曼（David Knopman）是其中一项试验的主要研究人员 ， 他表示：“一个积极结果 ， 一个消极结果 ， 我认为不需要统计学博士来告诉我们 ， 我们也能知道Aduhelm的疗效是不确定的 。 ”

推荐阅读


上一篇：什么是保持身体健康并最终达到减肥的关键？

下一篇：狐臭是怎么得来的？揭秘狐臭怎么治疗