并不少见的家族性高胆固醇血症，诊断治疗知多少？( 二 )
HoFH患者的LDL水平很高 ， 可能在10岁以下发生心血管事件 ， 甚至在5岁时因心肌梗死而导致心血管死亡 。 因此 ， 我们必须在这些患者非常年轻时就对其进行识别 ， 并将HeFH与HoFH区别开来 ， 因为后者需要更加积极的 。 此外 ， 有些治疗方法是专门针对HoFH的 。患儿到5岁时 ， 应该服用他汀类药物 ， 也可能使用他汀类药物+依折麦布 ， 甚至更多药物 。 当然 ， 低密度脂蛋白单采对于HoFH患儿将是一种极好的治疗方法 。 这些治疗方案在成年后仍然有效 ， 包括他汀类药物、依折麦布、PCSK9抑制剂以及血细胞单采分离去除术 。如果需要更多的治疗方法 ， 有几种可用的药物： Lomitapide是口服微粒体甘油三酯转运蛋白抑制剂 ， 基本上可以阻断肝脏中极低密度脂蛋白（VLDL）的产生 。 它是一种有效的药物 ， 但胃肠道耐受性差以及肝脂肪变性的副反应限制了它的使用 。Mipomersen ， 是APOB的反义寡核苷酸 ， 通过注射给药 。 该药也带来了一些重大问题 ， 特别是脂肪变性导致的肝脏异常 。就在最近 ， 美国食品药品监督管理局宣布已批准一种新的HoFH附加疗法 ， 用于治疗12岁以上的患者 。 这种药物就是即血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）抑制剂Evinacumab 。在一项针对HoFH患者的Evinacumab的关键研究中 ， 研究人员发现在高风险的难治人群中 ， LDL显著降低了约50％ 。 即使在无效-无效突变的患者中 ，LDL也降低了50％ 。 因此 ， Evinacumab已成为HoFH非常重要的治疗策略 。 该药每4周静脉注射15mg/kg ， 现在可以用于合适的HoFH患者 。参考文献：An Expert's Guide to Managing Familial Hypercholesterolemia - Medscape - Apr 21, 2021.
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