未来2个月，生物制药领域值得关注的5个问题( 二 )
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现在 ， 所有人都期待 Vertex 针对该疾病开发出的第二种药物 ， 这款药物和 VX-814 在结构上有很大的区别 。 这款新的药物 ， 叫做 VX-864 ， 正在进行一项 40 人的试验 ， 最新的实验数据会在近期公布 。 Vertex 希望这项研究可以证明 VX-864 的有效性 。 就算实验结果不尽人意 ，Vertex 在今年下半年还有第三款药物进入临床 。 虽然 Vertex 对 ATT 的研究充满了信心 ， 但其他人并不这么认为 。 去年 ， VX-814 失败后 ， SVB Leerink 的分析师 Geoffrey Porges 表示 ， 他预计华尔街将从 Vertex 的预测中 “清除与 AAT 缺乏有关的所有价值” ， 部分原因是该公司在先导药物失败后继续进行跟踪记录 。 Sarepta 的杜式肌营养不良症基因疗法的最新消息在临床试验失败后 ， Sarepta 有关杜式肌营养不良症的基因疗法的 II 期试验结果非常出色 。 1 月以前 ，Sarepta 处于遥遥领先的地位 。 该公司获得了新的数据表明 ， SRP-9001 能够促进关键蛋白质的生产 ，Sarepta 的高管们认为 ， 如果该疗法同样能够改善接受安慰剂组的患者的运动功能 ， 那么 ， Sarepta 可能会达到 FDA 的要求 。
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很可惜的是 ，那没有发生 。 该基因疗法未能达到研究终点 ， 这使得 Sarepta 的股价降低了 50% ，同时 ， 也让辉瑞和 Solid Biosciences 这两个竞争对手占据了上风 。 但是 Sarepta 的高管们坚称 ， 这只是一次随机的结果 ， 未来会有更好的结果 。 第二阶段的结果预计会在今年下半年公开 。 与此同时 ， Sarepta 证明其基因疗法的商业版（计划在 III 期研究中进行测试并最终推向市场的形式）可以与临床试验中使用的形式相媲美 ， 预计本季度将从使用商业版治疗方法治疗的前 11 名患者中获得数据 。 -End-【往期】！最新资讯、优质资源、观点碰撞当然优先输送给生辉的「铁杆粉丝」！首批名额不多 ， 本周优先前100位添加失败？直接评论区留言「您的微信号」亦可！
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