破局|新靶点、新结构、新机制开创狼疮生物治疗新格局( 二 )
新的SLE治疗药物主要针对细胞因子、B细胞和T细胞的靶向治疗药 。 目前有多款针对B细胞的新药在研 ， 可惜的是有很多并没有达到临床试验主要终点 。 可以看出 ， SLE对新的治疗药物有巨大的临床需求 ， 但这个领域的新药研发异常困难 ， 近年来国际上的III期项目基本都以失败告终 。苏茵教授告诉采访人员 ， BLyS 和 APRIL 是 B 细胞分化成熟的关键因子 ， 该因子的过度表达是系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等多种 B 淋巴细胞相关的自身免疫疾病的重要原因 ， 所以抑制 BLyS/APRIL 能更加有效地降低机体免疫反应 ， 达到治疗自身免疫疾病的目的 。据悉 ， 泰它西普作为全球首个BLyS/APRIL抑制剂 ， “双管齐下”有效阻断BLyS和APRIL与受体的结合 。 （RC18）一项治疗系统性红斑狼疮（SLE）的关键II/III期临床研究的结果显示 ， 泰它西普高剂量组治疗48周的SRI（系统性红斑狼疮应答指数）显著高于安慰剂对照组（79.2% vs 32.0%） ， 而且安全性表现优异 ， 患者耐受性良好 。魏蔚教授认为 ， 泰它西普是中国自主研发的治疗SLE的双靶药物 。 从前期临床观察 ， 疗效上和安全性的双优势有目共睹 。 相比于单靶药物在临床疗效上更有前景 。 近20年来 ， SLE的治疗从束手无策 ， 到2019年贝利尤单抗的获批 ， 让中国SLE患者能够接触靶向B细胞的生物制剂 ， 再到如今泰它西普上市 ， 全新的双靶点作用机制将切实改善患者预后 ， 提高患者生活质量 。 患者长期使用药物产生的不良反应问题也迎来了新的解决方案 。 于清宏教授指出 ， 泰它西普是重组人B淋巴细胞刺激因子受体-抗体融合蛋白 ， 是基因序列片段经过优化的融合蛋白结构 ， 生物活性和安全性更高 ， 从而为患者预防疾病复发、减少药物不良反应诉求（尤其是激素）带来希望 。【破局|新靶点、新结构、新机制开创狼疮生物治疗新格局】
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新药的上市 ， 对于儿童风湿病专家李彩凤教授来说 ， 更是满怀希望 。 李教授告诉采访人员 ， 儿童药的适宜剂型和缺乏规格一直是业界面临的困境 ， 再加上儿童SLE治疗过程跨越学龄期、青春期 ， 治疗疾病应用的糖皮质激素和免疫抑制剂影响患儿生长发育 ， 所以需要在发展之前快速控制疾病 ， 在尽量短的时间内把对脏器的病理损伤减轻到最小 。 通过达标治疗可以有效缓解症状和控制病情 ， 其中安全有效的药物是关键 。李教授介绍 ， “目前除外传统的‘化疗’药物 ， 生物制剂贝利尤单抗已获批儿童适应症 ， 这对于临床的需求还远远不够 。 希望随着国家层面的政策制定给儿童用药开辟的‘绿色通道’ ， 泰它西普能早日获批儿童适应症 ， 帮助患儿实现长大成人的梦想 。 ”
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据悉 ， 美国FDA已授权泰它西普快速通道的审批资格 ， 正在启动Ⅲ期临床试验 ， 以推动该药在国外多个国家上市 ， 让这一创新的双靶点生物制剂惠及全球患者 。三、对新药的激励
目前激素在SLE中应用的地位仍不可替代 。 苏茵教授指出 ， 当疾病处于急性期时 ， 糖皮质激素诱导治疗可以快速控制病情进展 ， 但是当处于维持治疗阶段 ， 那么激素使用策略就与急性期大不同了 ， 激素用药策略需要调整 ， 否则将会带来诸多副作用 ， 甚至严重的器官损伤 ， 我们可以看到SLE患者的死因大多是死于感染 。 她进一步补充 ， 生物制剂的出现是离不开基础治疗 ， 目前所有的临床观察 ， 现有的数据不能证明生物制剂可以替代基础治疗 ， 而是在基础治疗上起到加强疗效的作用 。于清宏教授所带领的团队近几年一直思考这样的问题 ， 激素究竟应该怎么样使用？是否可以实现“零激素”呢？他告诉采访人员 ， “零激素”并不是指不用激素 ， 而是指将激素用于患者最需要且必须的急性期 ， 让其充分发挥抗炎优势 ， 减少副作用 。 希望未来泰它西普能够为进一步减少药物不良反应的诉求带来希望 。新疗法治疗的有效性 ， 激励着患者 ， 也鼓舞着医生 。“入了这个门就没想过半途而废 ， 坚持是我们唯一目标 。 前十几年 ， 临床药物有限的情况下 ， 我们只能不断地吸取临床教训 ， 有过懊恼 ， 甚至沮丧都在所难免 。 但是仔细想想更多的还是成就感 。 每当看着患者高高兴兴出院 ， 我们还是很有成就感的 ， 当然更多的是责任感 。 随着新药的不断涌现 ， 生物制剂对SLE患者带来哪些影响？患者的长期生存后 ， 药物能带来哪些长远的获益 ， 作为医生 ， 我们有责任帮助患者去争取更多的生存机会！”魏蔚教授坦言 。《医师报》
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