破局|新靶点、新结构、新机制开创狼疮生物治疗新格局
“我做过十几种药物的临床研究 ， 但最让我兴奋的就是‘她’ 。 回想10多年的陪伴 ， 走没有人走的路 ， 回头看云淡风轻 ， 但路上则充满了无数的未知 ， 好在我们成功了！”
北京协和医院风湿免疫科张奉春教授
“‘她’的成功上市 ， 充分显示了我国创新药在国际上的地位 ， 中国风湿界有了自己的first in class！”
北京大学人民医院风湿免疫科栗占国教授
“缺医少药的处境 ， 一直是风湿科医生对红斑狼疮患者解不开的心结 ， ‘她’帮我解开了这个心结 。 ”
北京协和医院风湿免疫科曾小峰教授
“系统性红斑狼疮近60年都无药可治 ， 直到2019年才获批上市了一款单靶药物 。 狼疮的临床试验 ， 存在着‘过山车’现象 ， ‘她’作为双靶点生物制剂的成功上市打破了这一僵局 ， 着实不易 。 ”
北京协和医院风湿免疫科赵岩教授
系统性红斑狼疮（SLE） ， 常常被风湿科医生形容为三毁——“毁容、毁青春、毁一生” 。 由于其发病与雌激素有关 ， 因此年轻的育龄女性成为最大的患病群体 。 30多岁的女性本是应该绽放的季节 ， 却因此而活在狼疮的阴霾之下 。 作为一类系统性自身免疫疾病 ， 它侵犯全身多个系统 ， 每个患者 ， 犹如两片树叶一样 ， 症状表现都不一样 。六十多年来 ， 人类与自身免疫疾病斗争的路走了很长 。 对抗疾病的思路也始终离不开抑制免疫系统 ， 但是这些疗法不可避免地会有增加感染、骨髓抑制、脏器损害等不良反应 。 随着生物制剂在这场生命保卫战中的异军突起 ， 治疗格局正在发生改变 。 4月11日 ， 中国本土原研药物 ， 全球首创双靶点治疗SLE的创新一类生物药泰它西普中国上市会在京召开 。 双靶点的强效机制及创新的融合蛋白结构将为成为战胜SLE的全新利器 。
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为了更好地了解泰它西普“新靶点、新结构、新机制”的强大优势 ， 《医师报》采访人员在上市会现场特邀了风湿领域四位专家 ， 他们分别从不同角度深度探讨和剖析SLE的治疗困境 ， 以及“双靶点”生物制剂应用前景 。访谈嘉宾
一、对新药的期盼
红斑狼疮是一种典型的自身免疫性结缔组织病 ， SLE是红斑狼疮最常见、也是红斑狼疮各类型中最严重的一型 。 北京大学人民医院苏茵教授指出 ， 据中国系统性红斑狼疮研究协作组（CSTAR）发布的数据显示 ， 男女发病比例为1：12 ， 女性发病的平均年龄为30.8岁 。 对于30岁左右的年轻女性 ， 疾病对她的终身影响不言而喻 ， 可以说彻底打乱了所有的人生规划 ， 陷入无尽的无助和挣扎中 。 更让人无奈的是 ， SLE并没有放过对儿童的侵害 ， 数据显示 ， 儿童患者占总人数15%~20% ， 而与成人相比 ， 儿童病情进展更快、预后更差 。
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SLE发病原因复杂 ， 与遗传、内分泌、环境因素 ， 以及感染均有关 。 由于病因和发病机制不清 ， 这也成为SLE的治疗难点 ， 目前临床只是对症治疗 ， 没有任何根治的手段 。 天津医大总医院魏蔚教授介绍 ， 临床中用于治疗系统性红斑狼疮的药物主要包括糖皮质激素、免疫抑制剂、抗疟药及最新的生物制剂等 。 前三类是根基 ， 是缓解和控制疾病的关键药物 ， 但这三类药物常常伴有不良反应 ， 特别是临床长期使用糖皮质激素对人体危害很大 。 然而 ， 更不幸的是在这些常规治疗基础上 ， 大多数患者每年都要经历至少一次以上的复发 ， 可谓雪上加霜 。
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南方医科大学珠江医院于清宏教授将系统性红斑狼疮的发病机制通俗的形容为“大水冲了龙王庙 ， 自家人不认自家人” 。 由于外来的抗原引发体内B淋巴细胞大量活化 ， 产生大量的致病性抗体 ， 抗体和抗原又不断地在暴露 ， 最后形成免疫复合物 ， 导致全身炎症 ， 最开始的损伤表现在血管局部 。 蝶形红斑成为狼疮患者的“标志” 。 北京儿童医院李彩凤教授告诉采访人员 ， SLE对儿童脏器的损害很大 ， 常常累及心内膜 ， 表现为心力衰竭；累及肾脏时 ， 可见从局灶性肾小球肾炎到弥漫性增生性肾小球肾炎 ， 重症可死于尿毒症；累及神经系统时可见性格改变、头痛、偏瘫、癫痫及失语等 。我们看到 ， 在机制不明、病因不明、药物治标不治本等困境下 ， 在长达50年的时间里 ， 狼疮患者和医生对新药的期盼一直未被满足 ， 而新药研发一直处于“空白格”状态 。二、对新药的希冀
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