多发性骨髓瘤有望再迎CAR-T疗法，克服耐药，总缓解率97%
作者：好医友
近段时间 ， 复发/难治性多发性骨髓瘤患者的新疗法迎来“丰收” 。
仅在今年 ， 靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma、抗CD38抗体Isatuximab联合疗法接连获批 ， 用于既往接受过多种疗法的多发性骨髓瘤(MM)患者 。
好消息是 ， 近日 ， 又一款CAR-T细胞疗法Ciltacabtagene autoleucel(Cilta-cel)向美国FDA提交生物制品许可申请(BLA) ， 用于治疗复发/难治性MM成人患者 。
在一项临床实验中 ， Cilta-cel达到了97%的客观缓解率 。 该药一旦获批 ， 将成为全球第二个靶向BCMA的CAR-T疗法 。
▌MM的“耐药魔咒”
本文插图
多发性骨髓瘤(MM)是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤 ， 比白血病更高发 。 其特征为骨髓浆细胞异常增生 ， 多发于老年 。 随着我国老龄化进程加快 ， 多发性骨髓瘤发病率也将持续增长 。
近年来 ， 尽管在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体方面取得了很大的进展 ， 新疗法层出不穷 ， 但几乎所有患者最终仍会出现耐药并复发 。
而且 ， 随着治疗次数的增加 ， 患者产生应答的程度、持续时间、生存期都在逐渐降低 。
那些临床治疗选择有限的复发/难治性多发性骨髓瘤患者 ， 应答率仅为20%-30% ， 预后较差 ， 生存率较低 ， 亟需更好的创新疗法 。
▌靶向BCMA的CAR-T疗法：Cilta-cel
B细胞成熟抗原(BCMA)是一种在多发性骨髓瘤的癌细胞上广泛表达的蛋白质 ， 近年来已经成为治疗MM和其他血液系统恶性肿瘤的热门靶点 。
【多发性骨髓瘤有望再迎CAR-T疗法，克服耐药，总缓解率97%】
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Cilta-cel是一款靶向BCMA、结构独特的CAR-T疗法 ， 包含一个4-1BB共刺激结构域和2个BCMA靶向单域抗体 ， 能够促进CD8+ T细胞的扩增 ， 进而利用患者自身免疫系统来消灭癌细胞 。
2019年 ， Cilta-cel曾获得FDA授予的突破性疗法称号 ， 一旦这一BLA获得优先审评资格 ， 该药有望在今年年底前获批上市 。
▌总缓解率高达97%!临床试验带来惊喜
在2020举行的美国血液学会(ASH)年会上公布的1b/2期CARTITUDE-1临床试验的积极结果表明：Cilta-cel在患者中产生了持续的高缓解率 ， 且安全性良好 。
结果显示：
1.在中位随访时间12.4个月时 ， 治疗组患者的客观缓解率(ORR)高达97% 。 而且 ， 随着时间的推移 ， 患者的缓解程度进一步加深 ， 67%的患者达到严格意义上的完全缓解 。
2.Cilta-cel组患者从治疗开始到首次缓解的中位时间为1个月 ， 早期试验中几乎所有患者都对该药有反应 。
3.12.4个月时 ， 治疗组的中位无进展生存期(PFS)尚未达到 。 不过 ， 一年时 ， 患者的PFS为77% ， 生存期为89% 。
截至目前 ， 全球已有两款BCMA靶向疗法在美国获批上市 ， 分别ADC疗法Blenrep和CAR-T疗法Abecma 。
去年8月 ， 全球首个获批的靶向BCMA的ADC疗法Blenrep获批 ， 治疗复发/难治性MM患者 。
就在上个月 ， 全球首款靶向BCMA的CAR-T疗法Abecma(ide-cel)获批 ， 用于治疗先前至少接受过4种疗法仍进展的复发性/难治性多发性骨髓瘤成年患者 。
耐药是横亘在多发性骨髓瘤患者心头的一大难题 ， 相信随着越来越多新疗法的获批 ， 未来复发/耐药患者也会越来越有底气 。
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