速递 | 一月一针降低疾病发作97％，反义寡核苷酸疗法达到2期临床终点
Ionis Pharmaceuticals今天宣布 ， 其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法IONIS-PKK-LRx在2期临床试验中达到主要终点和次要终点 ， 与安慰剂相比 ， 显著降低遗传性血管水肿（HAE）患者的疾病发作次数 。 在试验的第5周至17周内 ， 每月HAE疾病发作次数平均减少了97％（p=0.003） 。
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遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性疾病 ， 典型表现是反复发生不可预测且可能危及生命的肿胀发作 ， 尤其是皮肤、胃、口咽和喉黏膜肿胀 。 大多数遗传性血管性水肿的原因是基因突变导致C1酯酶抑制物（C1-INH）缺乏（Ⅰ型）或功能障碍（Ⅱ型） 。 这会引起血浆激肽释放酶受到的控制不足 ， 导致过量生成缓激肽 ， 进而导致局部血管通透性增加 。几十年来 ， C1-INH替代疗法一直是治疗HAE的主要治疗方案 。 近年来 ， 抑制血浆激肽释放酶也成为具有前景的疾病控制手段 。 Ionis公司开发的IONIS-PKK-LRx是利用该公司配体偶联反义技术（LICA）开发的ASO疗法 ， 通过在ASO上偶联GalNAc3分子 ， 靶向肝脏递送IONIS-PKK-LRx 。 它通过与编码血浆前激肽释放酶的mRNA结合 ， 减少前激肽释放酶的表达 ， 降低血浆激肽释放酶的活性 ， 并减少缓激肽的释放 。LICA技术通过靶向递送ASO ， 降低了产生疗效所需的用药剂量 ， 也延长了ASO疗法的疗效持续时间 。 研究表明 ， IONIS-PKK-LRx只需每月皮下注射一次 ， 就能够产生显著疗效 。
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在这项2期临床试验中 ， 20名I型或II型HAE成人患者随机接受每月一次皮下注射IONIS-PKK-LRx（n=14）或安慰剂（n=6） ， 持续17周 。 试验结果显示 ， 在试验第1周~第17周内 ， IONIS-PKK-LRx的HAE发作次数平均降低了90%（p<0.001） 。 在第5周~第17周内 ， 92%接受IONIS-PKK-LRx治疗的患者没有出现任何HAE发作 ， 安慰剂组中这一数值为0%（p<0.001） 。“这些重要的2期临床结果显示IONIS-PKK-LRx具有出色的疗效、安全性和耐受性 ， 以及每月一次小剂量皮下注射的便利性 。 支持它成为治疗HAE的潜在‘best-in-class’疗法 。 ”Ionis临床开发副总裁Kenneth Newman博士说：“这一结果不但展现了IONIS-PKK-LRx的潜力 ， 而且显示了Ionis的反义寡核苷酸技术通过靶向疾病根源 ， 治疗像HAE这样的罕见疾病方面的优势 。 “ 参考资料：
[1] Ionis reports positive topline Phase 2 study results of its novel antisense treatment for hereditary angioedema. Retrieved March 29, 2021, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-reports-positive-topline-phase-2-study-results-its-novel
[2] Ionis Investor Day 2020. Retrieved March 29, 2021, from https://ir.ionispharma.com/static-files/9211eed0-ca15-4bf1-9440-4c8ebd74992f
注：本文旨在介绍医药健康研究进展 ， 不是治疗方案推荐 。 如需获得治疗方案指导 ， 请前往正规医院就诊 。【速递 | 一月一针降低疾病发作97％，反义寡核苷酸疗法达到2期临床终点】
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