siRNA|强新科技基因靶向药物核心技术aiRNA(非对称siRNA)获全球专利授权( 二 )


关于siRNA和aiRNA
siRNA(small interfering RNA , 小干扰RNA)通常是具有至少19-21 bp双链区 , 有义链与反义链各有2 nt 3’突出端的对称结构 。 而aiRNA(asymmetric siRNA , 非对称小干扰RNA)是可实现具有超短双链区的非对称结构 , 超短双链区可缩短至12-17 bp , 有义链短于反义链 , 且1-2个突出端仅在反义链上 。 aiRNA因结构上的特殊设计 , 相比于siRNA具有诸多优势 , 包括:更好的发挥基因沉默效能 , 从结构上根除了有义链产生的脱靶效应及长双链所带来的非特异性炎症反应副作用等 。
强新科技集团目前已在包括中国、美国、欧洲、日本在内的全球20多个国家/地区获得的授权专利范围非常广泛地涵盖了所有可发挥更好功能的非对称小干扰RNA结构 , 限制任何企业在强新科技专利授权地域实施(FTO)具有非对称的小干扰RNA双链体结构或其前体 , 不管其他企业是否获得某个特定非对称小干扰RNA结构专利或特定产品专利的授权 。
强新科技基于aiRNA的基因靶向药物技术在国际上受到学术界和工业界的关注 。 在学术界 , 如因研究RNA密码而获诺贝尔奖的Marshall W.Nirenberg博士在写给美国科学院院刊的评价中写道“非对称RNA双链体将成为比siRNA双链体更优的哺乳动物细胞基因沉默的基本结构 , 今后该领域会逐渐采用aiRNA技术” 。 因发现DNA双螺旋结构而获得诺贝尔奖的James Watson博士 , 在交流时评价道“人类基因组应尽快转化为疾病治疗 。 aiRNA是可以助力这一目标的重要技术” 。 基因治疗领域国际著名杂志Gene Therapy由德国海德堡大学著名科学家Dirk Grimm对aiRNA发表专文评论认为aiRNA非对称的巧妙设计有特有的优势 , 毫无疑问是RNAi技术治疗药物研发上的重大创新 。 牛津大学科学家Wood M et al在国际基因治疗的著名杂志Molecular Therapy上发表评论认为基于RNA基因治疗策略的创新设计aiRNA技术避免了已有RNAi技术的局限性 , 作为新一代技术将极大推进RNAi的临床应用 。 在工业界 , aiRNA技术获著名的Frost&Sullivan全美国工业技术创新的年度最高技术创新奖(2010) 。
关于强新科技集团和强新科技国际研究院
强新科技集团是一家致力于发明、创造和制造世界领先的国际首创新药以及影响大众健康的创新产品的国际化企业 。 强新科技集团拥有处于全球领先地位、具有国际自主原创知识产权的基因靶向药物设计技术体系、纳米药物递送技术、合成生物学治疗技术、癌症干细胞靶向治疗技术等核心技术 。
【siRNA|强新科技基因靶向药物核心技术aiRNA(非对称siRNA)获全球专利授权】 强新科技国际研究院是强新科技集团技术创新及产品研发的核心机构 , 目前在世界多地 , 包括北京市、南京市、成都市(筹)、日本大阪市(筹)、美国麻省Norwood市(128高科技谷)及美国波士顿市设立了研究所(中心)等 。

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