“中国这样的一个有14亿人口的大国 ， 老百姓能吃上最好的创新药应该是事关民生的大事 ， 在我看来 ， 创新药物研发的能力也应该是一个国家的核心竞争力之一 。 ”在1月5日的国家“重大新药创制”专项成果奥布替尼上市新闻发布会上 ， 诺诚健华医药有限公司（下称“诺诚健华” ， 09969.HK）联合创始人、中国著名结构生物学家施一公院士如是表示 。
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右起为施一公院士、朱军教授、陈凯先院士、崔霁松博士、吴德沛教授、马军教授 。 图：澎湃新闻采访人员贺梨萍
2015年11月 ， 诺诚健华注册成立 ， 自此开始自主研发创新药 ， 公司由前PPD旗下保诺科技总经理兼首席科学官、前美国默克集团心脏病学研发总监崔霁松和施一公联合创立 。 2020年3月 ， 诺诚健华在港交所上市 。
诺诚健华专注于肿瘤及自身免疫类疾病治疗领域的一类新药研制 。 2020年12月27日 ， 诺诚健华宣布其自主研发的新型BTK（布鲁顿酪氨酸激酶）抑制剂宜诺凯?（通用名：奥布替尼片）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准 ， 用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 患者的两项适应症 。
2020年12月28日 ， 诺诚健华广州药品生产基地（下称“广州基地”）一期项目在中新广州知识城竣工 。 广州基地总占地面积8.3万平方米 ， 项目分三期建设 。 据介绍 ， 一期项目年药品生产能力可达亿级规模 ， 可以满足诺诚健华未来10年创新药研发与生产需求 。
除了最新上市的奥布替尼 ， 目前全球已上市的BTK抑制剂类药物包括强生和艾伯维首创的伊布替尼、阿斯利康的阿卡替尼 ， 以及中国企业百济神州的泽布替尼 。
所谓的BTK ， 系非受体蛋白酪氨酸激酶 ， 是B细胞淋巴瘤细胞增殖及存活的重要调节剂 。 BTK抑制剂能阻断B细胞受体（“BCR”）诱导的BTK活化及下游信号通路 ， 从而抑制B细胞肿瘤的生长和促进细胞凋亡 。 可以说 ， 以BTK抑制剂为代表的靶向治疗药物开启了淋巴瘤治疗的新时代 。
谈到未来的市场竞争 ， 诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松对澎湃新闻（www.thepaper.cn）采访人员表示 ， “在中国来说 ， 我们现在是第三个上市的BTK抑制剂 ， 第一个是进口药 ， 上市了大概三年左右的时间 ， 另一个国内药上市了半年 ， 我们大概晚几个月 。 ”她表示 ， “我们希望上市之后 ， 大家都在同一个水平上竞争 ， 我们希望能够尽快地进医保 。 ”
她具体介绍道 ， “从科学角度上来说 ， 奥布替尼靶点非常专一 ， 它只抑制BTK一个靶点 ， 因为每个激酶在体内都有一定的功能 ， 抑制越大副作用越强 ， 所以靶点专一是奥布替尼在科学方面最大的优势 ， 这个在临床表现就是它的安全性 。 ”
此外 ， 奥布替尼采用了一种创新剂型 ， 即固体分散体（ASD） 。 “这是我们国家第一例利用这种方法制作一个药 ， 国外倒是常用 。 ”崔霁松提到 ， 这带来的优势是奥布替尼在体内的生物利用率提高 ， “这样病人和病人之间暴露量差别很小 ， 它不会产生有的病人暴露量太高就有副作用 ， 有的病人太低就没有效 ， 而且一天口服一次就够了 。 ”
在定价方面 ， 崔霁松表示 ， “我对奥布替尼非常有信心 ， 一定程度上价值决定价格 ， 但我们也考虑到病人的需求 ， 这是一个综合性的考虑因素 。 ”据悉 ， 就药品价格 ， 诺诚健华团队目前还在最后的讨论中 ， 最后定价将在本周内敲定 。
诺诚健华还在开展十多个临床试验 ， 探索奥布替尼单药或与其它药物联合治疗其它B细胞淋巴瘤的效果 ， 包括华氏巨球蛋白血症（WM）、边缘区淋巴瘤（MZL）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、中枢神经系统白血病(CNSL)等等 。 此外 ， 诺诚健华也在系统性红斑狼疮、多发性硬化（MS）等自身免疫性疾病中探索奥布替尼的疗效 。
中国医药产业未来还面临着向“First in class”转变的重任 ， 这是原始创新实力的体现 。 崔霁松对澎湃新闻采访人员表示 ， “‘First in class’的概念是什么？一是已知靶点 ， 在这方面就像BTK抑制剂在自身免疫疾病来说目前还没有任何成功上市的成药 ， 如果我们在这方面能成功就是一个‘First in class’ 。 二就是一个新的靶点 ， 这个名字从来没听说过 ， 这是从基础研究出来的 ， 这需要很高风险 ， 也需要很多年的研究 ， 我想业界大家都在努力 。 ”
在当天的圆桌环节 ， 施一公在还提及了其与崔霁松联合创立诺诚健华的初衷 ， “就是想把上游和中游下游结合在一起 ， 共同发力 。 ”在其看来 ， “中国从2008年到现在 ， 从一个大学教授的观点来看 ， 我们上中下游同步进步了 ， 而且进步都非常大 ， 上游的进步就体现在我们基础研究的能力大大加强 。 ”
按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006—2020年）》 ， 经国务院批准 ， 重大新药创制科技重大专项于2008年启动 ， 实施期限为2008到2020年 。 未来中国想更进一步向“First in class”看齐的话 ， 施一公认为上游需更加夯实 ， “这就要找到新的靶点 ， 这是上游的工作 。 ”
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