神经退行性疾病 临床试验汇总丨干细胞修复神经功能,为神经退行性疾病开辟新途径( 二 )


3.渐冻症(ALS)

ALS主要表现为中枢神经运动神经元的进行性变性丢失 , 逐渐产生肌肉萎缩、肌力下降 , 其发病机制仍未阐明 , 尚且无法研发有效的临床治疗 , 干细胞发挥分化替代的作用产生新的运动神经元 , 并防止剩余运动神经元的变性凋亡 。
临床案例:乔等人的一项脐带间充质干细胞治疗ALS的临床案例显示 , 29例受试者接受4次脐带间充质干细胞(2×10 7~5×10 7个细胞/次)移植治疗后 , 肌萎缩侧索硬化功能评分量表(ALSFRS-R)评分、改良的医学研究委员会肌力评定量表(MRC)评分和安全性指标均有所改善 。
ALSFRS-R评分治疗前后总分比较差异无统计学意义 , 说明干细胞治疗阻止了疾病进展 , 遏制进行性的病情;治疗后第14天上肢肌群肌力评分、穿衣和卫生评分明显高于治疗前 , 治疗后第28天 , 上肢肌群肌力评分进一步增加 , 言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前 。
4、多发性硬化症
关于干细胞治疗多发性硬化症 , 其实早在2008年一位55岁女性 , 入院检查显示感觉丧失 , 四肢瘫痪 , 经传统医疗手段治疗8个月后病情没有改善 。 2009年开始间充质干细胞治疗 , 治疗3天后 , 患者感官受损明显减轻 。 治疗9天后 , 患者可以坐起 。 治疗52天后 , 患者在神经系统方面表现出明显的改善 , 甚至可以不用家人帮忙做一些事情 。 治疗5个月后 , 她可以在不需要帮助的情况下慢慢走动 , 恢复良好 。
5、脊髓小脑性共济失调
《中国组织工程研究》发表过一项案例:对接受间充质干细胞治疗的27例确诊脊髓小脑性共济失调患者进行综合统计分析 , 其中6例进行传统药物治疗 , 21例采用间充质干细胞腰穿结合静脉滴注治疗 。
结果显示:21例脊髓小脑共济失调患者用间充质干细胞治疗过程中以及治疗前后均未及明显不良反应 。 采用传统治疗患者 , 治疗后效果均不明显 。 另外21例患者采用间充质干细胞治疗3个月后与治疗前比较 , 患者自觉症状均有一定程度改善 , ICARS评分明显降低(P0.05) 。
说明间充质干细胞治疗是安全的 , 可以一定程度地改善脊髓小脑性共济失调患者的临床症状 , 提高患者生活质量 。
在此小编汇总了我国开展的干细胞治疗神经退行性疾病的相关人体临床试验 , 以及采用的治疗方式及临床结果 。
未来展望:
过去十年的多个临床试验数据表明 , 干细胞移植后能够改善多种神经退行性疾病或急性脑损伤 , 患者总体状况得到改善;与单独使用传统药物治疗相比 , 同时接受干细胞移植的病人拥有更好的效果 。 随着研究的进展 , 干细胞将为神经系统性疾病患者带来康复的希望 。

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