20年来首款治疗阿尔茨海默病的新药上市，为何却充满争议？
6月7日 ， 美国食品和药品管理局（FDA）宣布加速审批渤健（Biogen）/卫材（Eisai）公司治疗早期阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease ， AD）患者的新药Aduhelm（aducanumab ， 阿杜卡玛单抗）上市 。
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（图源：FDA）
这是美国监管机构批准的首款能减缓阿尔茨海默症患者认知能力下降的药物 ， 之前的药物仅是对症治疗 ， 可短期改善症状 ， 无法延缓疾病进程 。 Aduhelm也是自2003年以来获批用于治疗阿尔茨海默病的首个新药 。
众所周知 ， 阿尔茨海默病的新药研发 ， 是药物研发中的“地狱模式” 。 新药Aduhelm的上市 ， 可以说为这一被多数制药巨头放弃的疾病领域带来了新的希望 。 但是 ， 由于临床试验结果证据薄弱且相互矛盾 ， FDA的这一决定遭到了众多学者的反对 。
“太长不看”版：
1.阿尔茨海默病（简称AD）俗称老年痴呆症 ， 是和年龄相关的进行性认知障碍疾病 ， 世界卫生组织（WHO）估计全球65岁以上老年人群阿尔兹海默病的患病率为4%~7% ， 我国AD患者约有1000万；
2.阿尔茨海默病治疗药物研发艰难 ， 1998年-2017年间 ，全球有146个阿尔茨海默病药物在临床研发中心遭遇失败；
3.在Aduhelm上市之前 ， 仅有6种阿尔茨海默病药物获FDA批准上市 ， 并且这些药物只能改善患者的症状 ， 不能减轻AD的病理变化 ， 也不能逆转或减缓疾病进程；
4.Aduhelm的研发治疗是基于淀粉样蛋白假说 ， 但这种假说本身充满争议 ， 反对者认为许多没有阿尔茨海默病的人 ， 其死后大脑中也有斑块 ， 而且为溶解淀粉样蛋白斑块而开展的大量临床试验都失败了 ， 那些疗法无一能减慢疾病的进展；
5.除了淀粉样蛋白假说本身的争议 ， Aduhelm的临床试验结果 ， 也是自相矛盾的 ， Aduhelm在两项设计相同的3期临床试验中获得了截然相反的试验结果 ， 而公司无法给出令人信服的解释；
6.或许科学性不是FDA判断药物能否上市的唯一标准 ， 阿尔茨海默病治疗方面巨大的社会压力及舆论诉求 ， 也是促成Aduhelm上市的重要原因 。
AD新药研发艰难
阿尔茨海默病（简称AD）俗称老年痴呆症 ， 是和年龄相关的进行性认知障碍疾病 。 早期以明显记忆下降为主 ， 逐渐丧失日常生活能力 ， 并伴有精神症状和行为障碍 ， 病情呈进行性进展 ， 晚期常出现吞咽困难 ， 卧床不起 ， 发病十年左右 ， 常因感染等并发症死亡 。
世界卫生组织（WHO）估计全球65岁以上老年人群阿尔兹海默症的患病率为4%~7% ， 中国65岁及以上的阿尔茨海默病患病率为5.56% 。
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（图源：123RF）
据《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示 ， 全球目前至少有5000万的痴呆患者（包括血管性痴呆、额颞叶痴呆、路易体痴呆、帕金森病痴呆、阿尔茨海默病等） ， 其中 ， 有约60%-70%为阿尔茨海默病患者 。
我国目前约有1000万阿尔茨海默病患者 ， 居世界首位 ， 而由于我国已经进入人口老龄化快速发展阶段 ， 因此我国也是全球新发病例增速最快的国家之一 。
与此相对的是 ， 阿尔茨海默病治疗药物研发艰难 。 美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布的报告指出 ， 1998年-2017年间 ，全球有146个阿尔茨海默病药物在临床研发中心遭遇失败 ， 40%夭折于早期临床阶段 ， 39%在中期临床宣布失败 ， 18%在三期临床失败 。
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（图源：图虫创意）
该报告指出 ， 此前仅有6种阿尔茨海默病药物获FDA批准上市 ， 分别为1993年批准的他克林、1996年批准的多奈哌齐、2000年批准的卡巴拉汀、2001年批准的加兰他敏、2003年批准的盐酸美金刚、2014年批准的美金刚/多奈哌齐复方制剂（不算新药） 。
而在Aduhelm上市以前 ， 治疗阿尔茨海默病的药物都只能改善患者的症状 ， 不能减轻AD的病理变化 ， 也不能逆转或减缓疾病进程 。
针对淀粉样蛋白沉积的治疗
根据FDA药物评估和研究中心主任、医学博士Patrizia Cavazzoni所言 ， Aduhelm是第一种针对阿尔茨海默病基本病理生理学 ， 并对其产生影响的疗法 。
FDA批准的理由是：强有力的证据表明该药物能可以清除β-淀粉样蛋白 ， 这种蛋白质积聚在阿尔茨海默病患者的大脑中 ， 被认为会导致神经元损伤 。 FDA表示 ， 减少这些斑块“有理由预测这对患者有着重要益处” 。
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