治一次管3年，降脂新革命，让坏胆固醇持续降低56%！
降脂治疗 ， 治一次有效3年 。 这对于每天还需要吃药控制血脂的患者是不是有着巨大的吸引力？
目前临床中降脂治疗应用最广泛的药物就是他汀类药物 ， 全世界每天有超过3000万人服用他汀 ， 他汀类药物通过控制机体自身合成内源性胆固醇 ， 从而达到控制血脂的目的 。 但是患者需要通过每天服药 ， 保持一定的血药浓度才能达到良好的降脂效果 。
而近日的一项新的研究成果发表 ， 或许在不久的将来对这一传统的降脂方式作出重大突破 。
近日 ， 由美国宾夕法尼亚大学基因治疗专家团队发表在Molecular therapy杂志上的新研究 ， 通过对PCKS9基因的编辑 ， 实现了基因编辑治疗的两个关键目标：安全性和持久性 。 研究首次报道 ， 一次性基因编辑可以显著降低动物体内的PCSK9蛋白和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平长达3年之久！
【治一次管3年，降脂新革命，让坏胆固醇持续降低56%！】
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PCSK9这个名字大家还记得吗？
PCSK9是降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的一个重要靶点 ， 目前已经有多款靶向PCSK9的抗体疗法获批上市 。
之前介绍过的每月打2次的“降脂疫苗”就是PCSK9抑制剂 。
而今天说的“治一次管3年”的降脂新革命 ， 是对于PCKS9的基因编辑疗法 。
知识加油站：什么是基因编辑疗法？
即采用基因编辑 (Gene Editing) 技术直接修正原本变异的基因 ， 以产生正常的基因产物 。
以文中降低胆固醇的基因编辑疗法为例：
PCSK9作为降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的一个重要靶点 ， 通过基因编辑技术 ， 让编码PCSK9蛋白的基因失活 ， 从而达到降低LDL-C的目的 。 经过治疗后表现出循环PCSK9和LDL-C的持续减少 ， 这也是实现长效降脂的原理 。
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基因编辑疗法如何实现 “治一次有效3年”？
基因编辑技术通过腺相关病毒（AAV）将对靶向PCSK9基因的编辑递送到肝脏中 ， 而在此后的3年时间 ， 肝脏细胞虽然经历了一次又一次的更新迭代 ， 但基因编辑对基因组的改变又一代一代的被传到新生代的肝细胞中 ， 让体内靶向基因破坏发挥持久的作用 。
而此次美国宾夕法尼亚大学基因治疗专家团队发表的结果也十分喜人 ， 通过基因编辑疗法PCSK9蛋白水平持续降低了85% ， 而LDL-C水平持续降低56% 。
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基因编辑疗法安全性如何？
由于基因编辑疗法对于大众来讲还很陌生 ， 而且从PCSK9 的突变基因发现至今的也就短短十几年时间 ， 因此 ， 基因编辑疗法的安全性、有效性也是大家比较关注的点 。
? 安全性：脱靶效应
前面说到基因编辑技术通过腺相关病毒（AAV）将对靶向PCSK9基因的编辑递送到肝脏中 ， 但在这个过程中存在一定几率发生 ， 本不需要被编辑的DNA序列被编辑了 ， 从而引发无法预计的不良反应 。
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? 有效性：编辑的效率
目前 ， 基因编辑的效率还无法达到100% ， 也就是说无法纠正体内所有原先变异的基因 ， 那么就可能对疗效产生一定的影响 。
对于以上的两点质疑 ， 此次美国宾夕法尼亚大学基因治疗专家团队也在研究结果中说明：PCSK9位点的基因编辑十分稳定 ， 脱靶率低 ， 肝脏组织病理没有发现明显的不良变化 。
由此可见 ， 如此令人欣喜的研究结果是支持临床转化的 。 希望在几年后 ， 这种基因编辑药物的上市 ， 将能够给广大心血管病患者带来更大的便利 。
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