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Vered 基因编辑出错可能改变人类物种（二）

【Vered|基因编辑出错可能改变人类物种（二）】Vered 基因编辑出错可能改变人类物种（二）


查莉亚?哥维特
基因编辑
贺建奎的研究在随后真相大白 ， 他并非如前所说那么清白无辜 。 他违反法律 ， 伪造文件 ， 在有关基因编辑风险的问题上误导婴儿的父母 ， 而且没有做足够的安全测试 。 整个前因后果让许多专家感到震惊 ， 事件被描述为“可怕”、“相当业余”和“令人深感不安” 。 这个科学罪犯现在已被关进了监狱 。
不过更恐怖的是 ， 所谓人类生命发展史的最大转折竟是误会一场 。 现在发现 ， 这对双胞胎婴儿露露和娜娜 ， 根本没有获得精心编辑的基因 。 婴儿不仅不一定对艾滋病毒免疫 ， 而且他们意外获得的是完全人工制造的CCR5基因版本 ， 可能在地球上的任何其他人类基因组中都不存在 。 然而 ， 这个基因变化却是可以遗传的 ， 他们可能会遗传给他们的孩子和子孙后代 ， 代代不息 。
事实上 ， 基因编辑领域一直不乏意外事件 ， 比如改造基因以让兔子长肉 ， 却莫名其妙地使得兔子舌头变长 ， 给牛的基因中嵌入长段细菌DNA ， 包括一些具有对抗生素有抗性的基因 ， 结果使得牛角消失 。 这个领域在过去的研究实验中充满了错误和意外 。
最近 ， 伦敦弗朗西斯克里克研究所的研究人员警告 ， 编辑人类胚胎的基因可能会导致意想不到的后果 。 通过分析之前实验的数据 ， 他们发现大约16%的实验会发生标准测试无法检测到的意外基因突变 。
为什么这些错误会如此普遍？这些问题能被克服吗？会如何影响人类这个物种的后代？
这似乎是未来的问题 。 毕竟 ， 贺建奎受到了广泛谴责 ， 而基因设计婴儿在许多国家是非法的 ， 至少目前如此 。 多年来 ， 仅仅是露露、娜娜和神秘的第三个婴儿是这个星球上唯一经过人工基因编辑的人 ， 其存在只在贺建奎的试验中得到证实 。 但这种情况可能即将改变 。
“体细胞”（somatic cell）基因编辑是目前正在开发的一种新技术 ， 用于治疗一系列致命疾病 ， 从鲜为人知的代谢紊乱症到导致儿童失明的主要原因 。 人们认为 ， 这项技术在治疗一些最棘手的遗传疾病以及癌症等常见疾病方面 ， 可能是一个巨大的飞跃 。
威斯康辛大学麦迪逊分校生物工程师克里沙努·萨哈（Krisanu Saha）说 ， “在全球Crispr基因编辑疗法的经济核算中 ， 体细胞基因组编辑将占很大一部分 。 我的意思是 ， 如果你看看试验和投资的情况 ， 现在的情况确实如此 。 ”萨哈目前是一个调查体细胞基因编辑技术安全性的专业联盟的成员 。
体细胞基因编辑技术的运作方式 ， 不是在受精卵或培养皿中的早期胚胎中改变一个人的基因组 ， 而是改变普通细胞 ， 比如眼睛等特定器官中的细胞的基因 。 因此体细胞的基因编辑应该不会遗传到下一代 ， 但是和所有的基因编辑一样 ， 也绝非是简单易行的技术 。
萨哈说 ， “举个例来说 ， 假设我们向大脑注入一个基因组剪辑工具 ， 瞄准海马体中的神经元 。我们如何能保证基因组剪辑工具不会进入生殖器官 ， 最终击中的是精子或卵子？然后 ， 这个人可能会把被编辑的基因遗传给他们的孩子 。 ”
目前 ， 还不知道这种可能性有多大 ， 但萨哈解释说 ， 这是他们正在认真研究的事 ， 特别是因为这种治疗看起来在今后十年左右会更加的广泛 。 去年 ， 基因编辑工具首次被注射到人体 ， 是这项技术的里程碑式临床试验的一部分 。
萨哈说 ， 如果最终导致生殖细胞基因被改变 ， “我们当然会有一些人出现新的基因变异 ， 这可能会有大问题 。 ”他说他有些同事认为一定有风险 ， 不可能将风险降到零 ， 不过也有同事看法比较乐观 。

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