周京敏教授：HFpEF治疗破冰，中国将加快临床探索！
*仅供医学专业人士阅读参考
ARNI对HFpEF的治疗突破 ， 成为心衰治疗史上的一个里程碑 。
射血分数保留心衰（HFpEF）的治疗终于迎来了春天！今年2月 ， 血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI）的代表药物沙库巴曲缬沙坦（诺欣妥）获批首个HFpEF适应症 ， 这个消息令人兴奋不已 。随着美国食品药品监督管理局（FDA）对其慢性心衰扩展适应症的批准 ， 沙库巴曲缬沙坦成为突破HFpEF治疗壁垒的首个药物 。 能取得这样的重要进展 ， PARAGON-HF研究发挥了关键作用 。本文对话该研究的中国地区负责人（PI）——复旦大学附属中山医院周京敏教授 ， 进一步探讨FDA批准该适应症的价值和意义 ， 且为我国在HFpEF领域的临床探索提出宝贵建议 。
本文插图
图1 周京敏教授
要点概述
02 PARAGON-HF研究结果证实 ， 沙库巴曲缬沙坦治疗HFpEF患者获益明显 ， 且中国亦参与此研究 ， 贡献了265例患者 ， 说明全球数据同样适用于中国人群 。03 我国临床上对HFpEF患者的初步治疗探索情况与临床研究结果一致 ， 中国专家积极探索 ， 积累经验 。04 期待沙库巴曲缬沙坦的HFpEF适应症能在中国早日获批 ， 以使我国数百万HFpEF患者从中获益 。全球视野 ， 专家观点：
FDA批准之后 ， ARNI用于治疗LVEF≥40%的心衰患者获重要依据慢性心衰包括射血分数降低心衰（HFrEF ， LVEF<40%）以及射血分数没有明显降低的心衰 。 后者包括射血分数中间值的心衰（HFmrEF）和HFpEF 。此次FDA批准沙库巴曲缬沙坦的慢性心衰扩展适应症 ， 说明除原先批准的HFrEF外 ， 该药物适用人群还包括HFmrEF和HFpEF 。 广义来说 ， LVEF≥40%以上都可以称为HFpEF ， 这也是ARNI此次获批的新适应症的射血分数（EF）范围 。以往对于HFpEF这类心衰患者 ， 缺乏可改善预后的有效治疗方法 。 周京敏教授表示：“HFpEF适应症的获批 ， 体现了FDA对沙库巴曲缬沙坦治疗这类心衰患者的有效性和安全性的高度认可 。 此后 ， 临床上为HFpEF患者处方沙库巴曲缬沙坦将有据可依 。 ”PARAGON-HF重要结果：
ARNI治疗HFpEF患者获益明显 ， 全球数据同样适用于中国人群PARAGON-HF研究是迄今为止HFpEF领域规模最大的研究 ， 也是该领域唯一的活性药物对照的Ⅲ期临床研究 。其结果证实 ， 与缬沙坦相比 ， 沙库巴曲缬沙坦可降低主要终点（心衰住院+心血管死亡）风险13% ， 降低心衰住院风险15% 。预设的亚组分析显示 ， 两大亚组人群（女性和LVEF≤57%的患者）获益显著 。 后期分析显示 ， 沙库巴曲缬沙坦较缬沙坦显著改善N-端脑利钠肽前体（NT-proBNP）、堪萨斯城心衰调查表（KCCQ）评分以及NYHA心功能分级等替代终点 。 周京敏教授总结道：“该研究结果强烈提示 ， ARNI确实可为HFpEF人群带来获益 。 ”PARAGON-HF研究共计入组4822例HFpEF患者 ， 其中中国入组42家中心的265例患者 。对此 ， 周京敏教授表示：“这些中国患者的合并症、病因、心功能分级、NT-proBNP水平等基线特征与全球数据非常契合 。 因此 ， 整个大样本的总体结果同样适用于中国人群 。 ”期待适应症早日于中国获批：
数百万HFpEF患者将从中受益鉴于FDA的权威性 ， 以及PARAGON-HF研究中中国数据与全球数据的高度一致性 ， FDA此次对HFpEF适应症的批准将对我国有非常大的借鉴意义 。周京敏教授对沙库巴曲缬沙坦在中国的应用前景表示了期待：“相信在这些有力证据的支持下 ， 中国专家也会认可ARNI治疗HFpEF的积极作用 ， 让我们共同期待沙库巴曲缬沙坦HFpEF适应症在中国获批 。 ”目前我国慢性心衰患者达1370万 ， 其中HFpEF患者超过一半 ， 这是一个巨大的未被满足治疗需求的患者群体 ， 没有明确有效的治疗方法 ， 患者预后非常差 。周京敏教授认为：“一旦ARNI的HFpEF适应症于中国获批 ， 这个庞大人群的治疗将得到极大改善 ， 无论从个人健康还是社会经济学角度都将获益巨大 。 ”众所周知 ， HFpEF是一种异质性很大的疾病 ， 病因多种多样 ， 常见的包括高血压、冠心病、心肌病、瓣膜病、肺心病等 。 在HFpEF的诊断流程上 ， 病因的寻找是最重要的一步 ， 在进行针对病因的特殊治疗的基础之上 ， 应用沙库巴曲缬沙坦可被看作是一种共性治疗 。周京敏教授表示：“无论何种病因 ， 应用ARNI都可抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS） ， 增强利钠肽系统 ， 从而更好地改善HFpEF患者的临床预后 。 ” 专家寄语：
沙库巴曲缬沙坦此次获批HFpEF适应症是一个治疗突破 ， 也是心衰治疗史上的一个里程碑事件 ， 表明我们对这类心衰堡垒的攻克取得重大进展 。最后 ， 周京敏教授对中国研究者表达感谢 ， 并寄以厚望：“这里应特别感谢中国研究者在PARAGON-HF研究中所做的贡献 ， 他们保证了高质量的中国人群的研究数据 ， 这不仅对PARAGON-HF整体结果有意义 ， 而且对适应症于中国的获批也应该大有帮助 。 希望未来大家能够继续努力 ， 为医学健康事业做出更多贡献！”
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